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又一帕金森药物临床研究失败,股价暴跌80% 帕金森病的研究出路何在?

19: 19: 28静雅体育生活

来源丨21世纪经济报道21财务APP

记者严棠伟伟广州报道

编辑丨黄锴

“没有药可以救。”

7月22日晚,Intec Pharma(纳斯达克证券交易所代码: NTEC)宣布其帕金森病帕金森氏病药物AP-CD/LD治疗帕金森病(PDORD)(ACCORDANCE研究)的临床试验尚未达到主要研究终点。该事件导致该公司在当天收盘时跌幅超过81%。

在此之前,全球最大的制药公司辉瑞公司也在2018年初宣布,由于研发项目的高失败率,它将放弃开发用于治疗帕金森病的新药。

虽然帕金森病的特征早在200年前就被发现,但目前还没有完全治愈,只能通过药物手术等各种手段来控制和改善。如今,帕金森病的发病非常严重,已成为一种严重危害老年人健康的致残疾病,如癌症,心脑血管疾病等。

什么是帕金森病?

帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病,也称为“震颤性麻痹”。这种疾病的名字来源于1817年首次描述它的英国医生詹姆斯帕金森。帕金森氏病是阿尔茨海默病后第二种最常见的神经退行性疾病,影响了美国100多万人和全世界4-6百万人。其发病率随着人口老龄化而增加。

中国帕金森病患者人数居世界第一,但只有约50万人接受治疗;很多人都不知道他们已经病了。中国65岁以上老年人帕金森病的患病率高达1.7%。帕金森病已成为中国老年人的“第三大杀手”。不仅如此,由于环境因素,遗传因素,年龄因素和长期精神压力,帕金森病更年轻,并且越来越多的患者在30和40年代。这种“帕金森病”被称为青春期帕金森病,占帕金森病总数的5%至10%。

例如,着名的拳皇阿里在1980年被诊断出患有帕金森病,当时他只有42岁。在1996年亚特兰大奥运会的开幕式上,阿里伸出颤抖的双手,举起火炬点燃火焰,这成了许多观众不可磨灭的画面。

当谈到帕金森病的症状时,我们可能会想到震颤,僵硬和缓慢的典型特征,但帕金森病还包括一些非运动症状,如抑郁,焦虑,幻觉,失眠,便秘等。

根据症状和症状的严重程度,医生将帕金森病的病情分为不同的水平。 Hoehn-Yahr评分是最常用的标准之一,它将帕金森病分为以下五个阶段:

第一阶段:症状仅限于身体的一侧,第二阶段:症状影响身体两侧,第三阶段:平衡受损,第四阶段:需要支撑行走,以及其他严重症状,第五阶段:需要轮椅。

目前,帕金森病的病因尚不清楚,遗传因素,环境因素,衰老,氧化应激和脑外伤都可能是影响因素。帕金森病最突出的病理变化是黑质中多巴胺能(DA)神经元的退化,导致多胺的化学物质数量减少有助于神经元细胞传递信息。通过这种方式,我们的大脑很难正确地接收诸如何时锻炼和如何锻炼等信息,从而导致震颤,僵硬,缓慢运动等的发生。

“没有治愈”

2016年,中国医学会帕金森病与运动障碍组中文版对中国帕金森病治疗新版本的治疗建议指出:帕金森病是一种高度复杂和不可治愈的疾病,所以指导倡导者“早一点”诊断,应该尽快开始治疗。“虽然帕金森病不能完全治愈,但如果帕金森病患者能够及时发现和规范治疗,基本上可以恢复正常生活。

目前,药物治疗是帕金森病的主要治疗方法。因为它的发病机制是患者大脑中缺乏多巴胺,许多药物目前正在围绕这种神经递质的缺乏进行治疗,例如服用左旋多巴并进入大脑。成为多巴胺或其他多巴胺模拟物。

然而,药物治疗具有许多副作用和长期应用后药物减弱的缺点。

例如,如果患者长时间服用左旋多巴,则会出现称为“转换现象”的副作用。所谓转换现象是指长期应用左旋多巴药物治疗帕金森病患者后药物效应的波动。副作用。 “关闭”主要表现为肢体突然僵硬和缺乏运动。这就像停电一样。例如,走路时,突然你不能踩到台阶上,而你的脚似乎穿着脚踝的铅锤。当“打开”时,虽然没有添加相关治疗,但突然活动是正常的,肢体僵硬消失,并且可以自由移动。这种变化非常快速且难以预测。与电源开关一样,临床上将这种生理现象称为切换现象。

在美国,超过600,000名患有帕金森病的患者经历运动和非运动症状(转换),超过400,000名患者每天进行超过一小时的转换。随着疾病的发展,转换现象的频率和严重程度会恶化。

如果出现诸如疗效降低等副作用,手术可用作药物的有效补充。目前,帕金森氏症的临床手术治疗方法主要有两种:立体定向靶射频病变手术(细胞刀),深部脑核刺激(DBS)。

企业正在安排但难以解决研究困难

越来越多的帕金森病患者,疾病的严重程度和当前治疗的局限性代表了对帕金森病患者的新发展和有效治疗的迫切需求。

根据7月5日报道的《西班牙人报》网站,在检测帕金森病时,英国伦敦大学国王学院最近发表的一项研究《柳叶刀神经学》指出,它可以在改变前20年找到。脑血清素系统。帕金森病的早期征兆。

据新华社报道,在美国新闻社发表的一项新的实验中,美国研究人员在6月29日使用老鼠进行的一系列新实验表明,帕金森病可能来自肠道,通过肠道的相关神经引起有问题的蛋白质。道路蔓延到大脑。这一发现为帕金森病的治疗提供了新的思路,为帕金森症的治疗带来了新的方向和可能性。

在药物研发领域,国内外相关药物研发团队一直在努力。

据康康德统计,截至2018年3月31日,帕金森病领域共有124项新药临床试验,第二期临床研究占主导地位。其中包括:第一阶段的41项试验,包括35种小分子药物和8种生物制药;第二阶段的59项试验,包括57种小分子药物和2种生物制药;二十四项试验,包括23种小分子药物和一种生物药物(注意:某些药物可同时测试)。

帕金森病临床试验数量最多的公司是:Axovant的AbbVie 6试验,Sunovion 4,NeuroDerm 4,Acadia 3,Voyager 2和Intec 2 2项目。

2018年12月,Acorda Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准左旋多巴吸入粉末INBRIJA用于帕金森病(OFF)的间歇性治疗,用于卡比多巴/左旋多巴治疗。 Acorda预计将在2019年第一季度将Inbrija带入美国市场。

今年3月12日,乔治敦大学医学中心的研究小组发表了一份名为《单剂量尼洛替尼在帕金森病患者体内的药代动力学和药效学研究》的文件(单剂量尼罗替尼在帕金森病患者中的药代动力学和药效学),指出诺华公司的血液肿瘤药物尼罗蒂尼已取得积极成果在用于治疗帕金森病患者的2期试验中。

药理学分析表明,尼罗替尼可降低患者体内毒性α-突触核蛋白的水平,从而增加脑内多巴胺的水平,多巴胺的丢失可引起运动功能问题,即帕金森病。共同的协调功能受损。

今年3月29日,Axovant还宣布其正在进行的基因治疗AXO-Lenti-PD可以提高患者的运动能力得分。

在中国,越来越多的公司和机构正在加紧进行帕金森病的早期诊断和药物研究与开发,市场上出现了许多新药。

今年4月10日,宣布绿叶药业用于治疗帕金森病的盐酸普拉克索缓释片的注册申请已被国家药品监督管理局接受。成功上市后,将为帕金森病患者带来好消息,尤其是以震颤为主要症状的患者和帕金森病患者的抑郁症。

然而,目前治疗方法的进步并不能解决帕金森病发病率从根本上逐年上升的现象。只有采取预防措施,早期发现和治疗才是有效措施。

目前的研究表明,体育锻炼,咖啡因可能有助于预防帕金森病,太极拳,瑜伽和探戈等活动也被证明可以延缓帕金森病患者的进展。因此,健康的生活方式和体育锻炼仍然是普遍的健康规则。在中国,帕金森病仍然存在治疗不及时,诊断率高,治疗率低的情况。因为帕金森病是阴险的,所以很难及早发现。因此,建议高危人群注意健康检查,特别是对有家族史的中老年人进行健康检查,以便尽快找到早期治疗。

来源丨21世纪经济报道21财务APP

记者严棠伟伟广州报道

编辑丨黄锴

“没有药可以救。”

7月22日晚,Intec Pharma(纳斯达克证券交易所代码: NTEC)宣布其帕金森病帕金森氏病药物AP-CD/LD治疗帕金森病(PDORD)(ACCORDANCE研究)的临床试验尚未达到主要研究终点。该事件导致该公司在当天收盘时跌幅超过81%。

在此之前,全球最大的制药公司辉瑞公司也在2018年初宣布,由于研发项目的高失败率,它将放弃开发用于治疗帕金森病的新药。

虽然帕金森病的特征早在200年前就被发现,但目前还没有完全治愈,只能通过药物手术等各种手段来控制和改善。如今,帕金森病的发病非常严重,已成为一种严重危害老年人健康的致残疾病,如癌症,心脑血管疾病等。

什么是帕金森病?

帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病,也称为“震颤性麻痹”。这种疾病的名字来源于1817年首次描述它的英国医生詹姆斯帕金森。帕金森氏病是阿尔茨海默病后第二种最常见的神经退行性疾病,影响了美国100多万人和全世界4-6百万人。其发病率随着人口老龄化而增加。

中国帕金森病患者人数居世界第一,但只有约50万人接受治疗;很多人都不知道他们已经病了。中国65岁以上老年人帕金森病的患病率高达1.7%。帕金森病已成为中国老年人的“第三大杀手”。不仅如此,由于环境因素,遗传因素,年龄因素和长期精神压力,帕金森病更年轻,并且越来越多的患者在30和40年代。这种“帕金森病”被称为青春期帕金森病,占帕金森病总数的5%至10%。

例如,着名的拳皇阿里在1980年被诊断出患有帕金森病,当时他只有42岁。在1996年亚特兰大奥运会的开幕式上,阿里伸出颤抖的双手,举起火炬点燃火焰,这成了许多观众不可磨灭的画面。

当谈到帕金森病的症状时,我们可能会想到震颤,僵硬和缓慢的典型特征,但帕金森病还包括一些非运动症状,如抑郁,焦虑,幻觉,失眠,便秘等。

根据症状和症状的严重程度,医生将帕金森病的病情分为不同的水平。 Hoehn-Yahr评分是最常用的标准之一,它将帕金森病分为以下五个阶段:

第一阶段:症状仅限于身体的一侧,第二阶段:症状影响身体两侧,第三阶段:平衡受损,第四阶段:需要支撑行走,以及其他严重症状,第五阶段:需要轮椅。

目前,帕金森病的病因尚不清楚,遗传因素,环境因素,衰老,氧化应激和脑外伤都可能是影响因素。帕金森病最突出的病理变化是黑质中多巴胺能(DA)神经元的退化,导致多胺的化学物质数量减少有助于神经元细胞传递信息。通过这种方式,我们的大脑很难正确地接收诸如何时锻炼和如何锻炼等信息,从而导致震颤,僵硬,缓慢运动等的发生。

“没有治愈”

2016年,中国医学会帕金森病与运动障碍组中文版对中国帕金森病治疗新版本的治疗建议指出:帕金森病是一种高度复杂和不可治愈的疾病,所以指导倡导者“早一点”诊断,应该尽快开始治疗。“虽然帕金森病不能完全治愈,但如果帕金森病患者能够及时发现和规范治疗,基本上可以恢复正常生活。

目前,药物治疗是帕金森病的主要治疗方法。因为它的发病机制是患者大脑中缺乏多巴胺,许多药物目前正在围绕这种神经递质的缺乏进行治疗,例如服用左旋多巴并进入大脑。成为多巴胺或其他多巴胺模拟物。

然而,药物治疗具有许多副作用和长期应用后药物减弱的缺点。

例如,如果患者长时间服用左旋多巴,则会出现称为“转换现象”的副作用。所谓转换现象是指长期应用左旋多巴药物治疗帕金森病患者后药物效应的波动。副作用。 “关闭”主要表现为肢体突然僵硬和缺乏运动。这就像停电一样。例如,走路时,突然你不能踩到台阶上,而你的脚似乎穿着脚踝的铅锤。当“打开”时,虽然没有添加相关治疗,但突然活动是正常的,肢体僵硬消失,并且可以自由移动。这种变化非常快速且难以预测。与电源开关一样,临床上将这种生理现象称为切换现象。

在美国,超过600,000名患有帕金森病的患者经历运动和非运动症状(转换),超过400,000名患者每天进行超过一小时的转换。随着疾病的发展,转换现象的频率和严重程度会恶化。

如果出现诸如疗效降低等副作用,手术可用作药物的有效补充。目前,帕金森氏症的临床手术治疗方法主要有两种:立体定向靶射频病变手术(细胞刀),深部脑核刺激(DBS)。

企业正在安排但难以解决研究困难

越来越多的帕金森病患者,疾病的严重程度和当前治疗的局限性代表了对帕金森病患者的新发展和有效治疗的迫切需求。

根据7月5日报道的《西班牙人报》网站,在检测帕金森病时,英国伦敦大学国王学院最近发表的一项研究《柳叶刀神经学》指出,它可以在改变前20年找到。脑血清素系统。帕金森病的早期征兆。

据新华社报道,在美国新闻社发表的一项新的实验中,美国研究人员在6月29日使用老鼠进行的一系列新实验表明,帕金森病可能来自肠道,通过肠道的相关神经引起有问题的蛋白质。道路蔓延到大脑。这一发现为帕金森病的治疗提供了新的思路,为帕金森症的治疗带来了新的方向和可能性。

在药物研发领域,国内外相关药物研发团队一直在努力。

据康康德统计,截至2018年3月31日,帕金森病领域共有124项新药临床试验,第二期临床研究占主导地位。其中包括:第一阶段的41项试验,包括35种小分子药物和8种生物制药;第二阶段的59项试验,包括57种小分子药物和2种生物制药;二十四项试验,包括23种小分子药物和一种生物药物(注意:某些药物可同时测试)。

帕金森病临床试验数量最多的公司是:Axovant的AbbVie 6试验,Sunovion 4,NeuroDerm 4,Acadia 3,Voyager 2和Intec 2 2项目。

2018年12月,Acorda Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准左旋多巴吸入粉末INBRIJA用于帕金森病(OFF)的间歇性治疗,用于卡比多巴/左旋多巴治疗。 Acorda预计将在2019年第一季度将Inbrija带入美国市场。

今年3月12日,乔治敦大学医学中心的研究小组发表了一份名为《单剂量尼洛替尼在帕金森病患者体内的药代动力学和药效学研究》的文件(单剂量尼罗替尼在帕金森病患者中的药代动力学和药效学),指出诺华公司的血液肿瘤药物尼罗蒂尼已取得积极成果在用于治疗帕金森病患者的2期试验中。

药理学分析表明,尼罗替尼可降低患者体内毒性α-突触核蛋白的水平,从而增加脑内多巴胺的水平,多巴胺的丢失可引起运动功能问题,即帕金森病。共同的协调功能受损。

今年3月29日,Axovant还宣布其正在进行的基因治疗AXO-Lenti-PD可以提高患者的运动能力得分。

在中国,越来越多的公司和机构正在加紧进行帕金森病的早期诊断和药物研究与开发,市场上出现了许多新药。

今年4月10日,宣布绿叶药业用于治疗帕金森病的盐酸普拉克索缓释片的注册申请已被国家药品监督管理局接受。成功上市后,将为帕金森病患者带来好消息,尤其是以震颤为主要症状的患者和帕金森病患者的抑郁症。

然而,目前治疗方法的进步并不能解决帕金森病发病率从根本上逐年上升的现象。只有采取预防措施,早期发现和治疗才是有效措施。

目前的研究表明,体育锻炼,咖啡因可能有助于预防帕金森病,太极拳,瑜伽和探戈等活动也被证明可以延缓帕金森病患者的进展。因此,健康的生活方式和体育锻炼仍然是普遍的健康规则。在中国,帕金森病仍然存在治疗不及时,诊断率高,治疗率低的情况。因为帕金森病是阴险的,所以很难及早发现。因此,建议高危人群注意健康检查,特别是对有家族史的中老年人进行健康检查,以便尽快找到早期治疗。

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